SMA tedavi ücreti ne kadar? SMA tedavisi var mı, ilaçları neden pahalı?

SMA hastası çocukların aileleri gerek sokakta, gerek sosyal medyada çocukları için yardım kampanyaları başlatıyor. Tedavi için belli bir miktara ulaşarak yurtdışında çocuklarını tedaviye götürmek isteyen ailelerin yakarışları iç yakıyor. Peki SMA hastalığının tedavisi neden bu kadar pahalı? SMA hastalığının tedavisi ne kadar? SMA hastalığı ile ilgili tüm detaylara haberimizden ulaşabilirsiniz.

SMA hastalığı tedavisi ne kadar

SMA hastalığı nadir görülen bir hastalıktır. Son yıllarda aileler çocukları için tedavi ücretini toplayabilmek amacıyla sosyal medya üzerinden yardım kampanyaları başlatıyor. Hastalığın şu an olarak kesin bir çözümü bulunmadığı biliniyor. Fakat ABD ve Avrupa hastalığın tedavisini onayladı fakat bunun için de belli bir miktar tedavi ücreti talep ediliyor. Bu tedavi ücretleri ise insanları oldukça aşan miktarları buluyor. Mayıs 2019 senesinde ABD tarafından onaylanan hastalığın ilacı toplamda 2 milyon 125 bin TL'yi buluyor. 2016 senesine kadar henüz bir tedavisi yoktu. ABD'nin onayladığı tedavi ve ilaçlar ise kesin olarak bir tedavi gerçekleştiriyor mu gerçekleştirmiyor mu bilinmiyor.

SMA hastalığı ve tipleri

SMA hastalığı insan vücudunda motor nöron kaybı ve buna bağlı ilerleyen kas kaybı ve kas zayıflamasına yol açan nadir görülen motor-nöron hastalık olarak biliniyor. Her insanın vücudunda bulunan SMN1 ve SMN2 genlerinde protein üretilememesi ya da az üretilmesine yol açıyor. Hastalık bebeklikten itibaren ortaya çıkıyor. Merkezi sinir sistemi ve kas iskelet sistemi en başta etkileniyor ve bebeklerin akciğerlerinin zayıflamasından sonra solunum bozukluğu çekmeleri de hayatları ile ilgili endişelere yol açıyor. SMA hastalığı 4 farklı tip ile adlandırılıyor. TİP 1 SMA hastalığı bebek ölümlerine en çok yol açan şekli olarak biliniyor. Bu tanı ile karşılaşan bebeklerin 2 sene yaşaması gibi bir ihtimal söz konusu oluyor. TİP2 SMA hastalığı ise 6-18 aylık bebeklerde rastlanıyor. Bebekler başlangıçta normal gelişimi içinde iken sonradan belirtiler ile karşı karşıya geliniyor. TİP^SMA ise genel olarak 18. aydan sonra belli oluyor. Yine bu döneme kadar bebek normal gelişimine devam ediyor. Bu tipte hastalık ergenlik dönemine kadar fark edilemeyebiliyor. En büyük belirtisi çocukların yaşıtlarından daha az gelişim göstermesi ve zamanla kas güçsüzlükleri sebebiyle koşamama, merdiven çıkamama, kas krampları ve düşme gibi belirtiler ile karşılaşılıyor. SMA hastaları ilerleyen yaşlarında tekerlekli sandalyeye ihtiyaç duyabiliyor ve skolyoz, omurga eğrilikleri gibi belirtiler kendini gösterebiliyor. TİP+ SMA ise diğerlerine oranla daha az görülen bir tür olarak biliniyor. Bu tipteki hastalar solunum, yutma ve yürüme becerilerini zamanla kaybediyor.

SMA hastalığı yüzde kaç oranında ortaya çıkıyor

SMA hastalığının her 10 bin doğumdan birinde ortaya çıktığı biliniyor. Ebeveynler taşıyıcı olduklarını bilmedikleri için genleri ile bebeklerine bu hastalığı taşıyabiliyor. Taşıyıcı olan ebeveynlerin dünyaya getirdiği bebeklerde bu hastalık %25 oranında görünüyor. Sağlık Bakanlığı'nın bildirdiği istatistiklere göre Türkiye'de doğan her 6 çocuktan birinin SMA'lı olduğu biliniyor.

SMA tedavileri ve ilaçları

SMA hastalığının dünya üzerinde onaylanan 3 tip tedavisi ve ilacı bulunuyor. İlki ABD'de 2016 senesine kadar olmayan hastalık için nisinersen sodyum maddeli bir ilaca onay verilmesi ile gerçekleşti. Bu ise hastalık tarihinin ilk ilacı oldu. ABD'nin ilacından sonra Avrupa İlaç Ajansı tarafından bu ilaç onaylandı ve 50'den fazla ülkede kullanımına izin verildi. Türkiye ise 5 Temmuz-9 Eylül 2017 senesinde SGK Sağlık Uygulama Tebliği değişikliği ile Tip! SMA hastası olan bebekler için geri ödeme kapsamına bu ilacı aldı. 1 Şubat 09 tarihinde ise SMA hastalığının Tip2 ve Tip3 olarak bilinen türleri de bu kapsama alındı. Bu ilacın ömür boyu hasta tarafından kullanılması gerekiyor. Hastalığın tedavisinde en önemli olan nokta erken fark edilmesi ve erkenden tedaviye başlanması.

SMA hastalığının ilaç maliyeti

Hastalığın ilaç maliyeti ilk sene 750 bin dolar olarak belirlenmiştir. Daha sonra 350 bin dolara indirildi. 10 senelik bir tedavi 4 milyonu buluyor. İlkinde 4 doz ilaç yapılıyor ve dört ayda bir bu ilacın tekrarlanması gerekiyor. Hastalığın ne kadar ilerlediği, ne zaman fark edildiği ve tedaviye ne zaman başlandığı tedavide önemli bir rol oynuyor. SGK ilacın ilk 4 dozunu karşılıyor fakat sonrasında ailelerin İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu'ndan İlaç Kullanım Onayı alması ve her uygulama zamanı bir hekim tarafından reçete verilmesi gerekiyor. Tip2 SMA hastalarında bu ilacın olumlu bir etkisi olmadığı bilindiği için bu tipteki hastalar geri ödeme kapsamında tutulmuyor. SGK'nın bildirdiğine göre Türkiye genelinde 1100 aile geri ödeme kapsamında u ilacı kullanabiliyor.

Dünyanın en pahalı ilacı olarak biliniyor

SMA hastalığı için yapılan Gen Tedavisi'de 2019 senesinde FD'dan onay aldı. Mayıs 2020 senesinde ise Avrupa ticarileşme olarak tek doz uygulanan tedaviye onay verdi. ABD 2 yaşından küçük, Avrupa 13.5 kilodan daha ağır çocuklara uyguluyor. İlaç tedavisinin resmi sitesindeki istatistiklere göre 500'den fazla çocuk bu yöntemle tedavi edildi.

Gen tedavisi

Gen tedavisi SMN arttırıcı tedavi olarak tanımlanıyor. Damardan enjeksiyon yoluyla tek seferlik ilaç veriliyor. Verilen virüs ise DNA hücrelerine bulaşıyor ve hastalığa sebep olan genleri tedavi ediyor. Gen tedavisinde de ilaç tedavisinde olduğu gibi erken tanı ve erken zamanlama ile tedaviye başlanması epey önem taşıyor. Hastalık fark edildikten sonra gen tedavisi olan kişilerde, zaman geçtikten sonra bekleyen kişilere nazaran daha büyük başarı elde ettiği biliniyor. Konunun uzmanları SMA hastalığına sahip daha hiç belirtisi başlamayan bebeklerde daha çok etkili olacağını söylüyor. Fakat hastalığı ilerleyen, belirtileri başlamış, yürüyemeyen ve solunum cihazına bağlı olan çocuklarda bu belirtilerin gen tedavisi ile geri alınmasının mümkün olmadığı da söyleniyor. Aynı zamanda bahsedilen gen tedavisi her SMAlı hastaya da uygun olmayabilir. Gen tedavisinin bazen trombosit sayısını düşürmesi ve karaciğer yetmezliği gibi etkileri olduğu biliniyor. Tedavi masrafları toplansa bile aileler tarafından bu etkiler sebebiyle kabul edilmediği de biliniyor. Gen tedavisi ile de bu hastalığın hasarlarının ne kadar giderileceği kesin olarak bilinmiyor. 2 haftalık ve 8 aylık bebeklik döneminde başlayan hastalığın 36 tanesinin incelendiği çalışmada ilaç tedavisi gören hastaların solunum cihazına bağlanmadan hayatlarına devam ettiği görüldü. Düşük doz alan hastaların ise %75'inin yardımsız 30 saniye oturabildikleri, %17'sinin ise yardım alarak ayakta yürüyebildikleri biliniyor.

İlaç fiyatları

Gen tedavisi 2 milyon 125 bin dolar bir masrafa mal oluyor. İlaç için ailelere 5 senelik taksit yapılıyor ve senelik 425 bin dolar ödeme planı çıkıyor. İlacın oldukça pahalıya mal olmasına ilişkin David Lennon yaptığı açıklamada ilacın tek seferlik kullanımla çok fazla etki ettiğini söylüyor. ABD'de 2.1 milyon dolar, Japonya'da ise 1.55 milyon dolar olarak tedavi uygulanıyor. Japonya'da yapılan açıklamaya göre SMA'lı hastaların senede 25 hastanın tedavi edilmesi planlanıyor. SMA gen tedavisi ise ülkemizde henüz karşılanan ilaç arasında bulunmuyor.